[로이슈 전여송 기자] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다.

이번 지정은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이은 것이다.

유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 YH35995가 현지시간 19일 유럽의약품청으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 23일 밝혔다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 지정 품목은 과학적 자문, 규제 수수료 감면, 시판 허가 후 일정 기간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등의 증상이 나타난다.

이 가운데 신경계 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 직접 치료하는 허가 의약품이 없는 상태다.

YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제하는 경구용 저분자 치료 후보물질로, 글루코실세라마이드 생성 감소를 목표로 하는 기질감소치료(SRT) 계열 약물이다.

유한양행은 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 글루코실세라마이드 수치를 감소시키는 결과를 확인했다고 설명했다.

회사는 현재 건강한 성인을 대상으로 한 초기 임상시험을 진행 중이며, 단회 투여 임상 결과를 국제 학술대회에서 발표한 바 있다. 현재 반복 투여 임상시험이 진행되고 있다.

유한양행은 이번 EMA 희귀의약품 지정을 바탕으로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 추진할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “미국과 유럽 규제기관의 희귀의약품 지정을 통해 후보물질의 개발 필요성과 가능성을 확인했다”며 “임상 개발을 이어가 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

전여송 로이슈(lawissue) 기자 arrive71@lawissue.co.kr